[GAM] PTC 테라퓨틱스, 호재 겹친 희귀질환 치료의 혁신 기업②

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 1998년 3월 설립돼 미국 뉴저지주 워런에 본사를 둔 PTC 테라퓨틱스(종목코드: PTCT)는 2023회계연도 연간 매출 9억3782만달러(전년 대비 34.20% 증가)와 연초 대비 68%의 주가 수익률을 기록하며, 상당한 시장 모멘텀을 보여주고 있다. 최근 호재와 성장 잠재력이 될 신약 후보물질을 중심으로 PTC 테라퓨틱스를 살펴봤다.

◆ 페닐케톤뇨증 치료제 '세피압테린'

올해 7월 PTC 테라퓨틱스는 소아 및 성인 환자의 희귀 대사 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 후보물질인 '세피압테린(Sepiapterin, 이전 PTC923)'에 대한 신약 허가 신청서(NDA)를 미 식품의약국(FDA)에 제출했다. 페닐케톤뇨증은 페닐알라닌(Phe)의 분해를 손상시켜 뇌에 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 제대로 관리하지 않으면 페닐알라닌이 축적되어 돌이킬 수 없는 심각한 장애를 일으킬 수 있다.

PTC 테라퓨틱스의 파이프라인 [사진=업체 홈페이지]

PTC 테라퓨틱스의 세피압테린은 여러 생물학적 물질의 대사에 관여하는 핵심 효소 보조 인자인 테트라하이드로비옵테린의 경구용 합성 전구체다. 세피압테린 허가 신청은 임상 3상 'APHENITY' 시험에서 도출된 데이터를 바탕으로 이뤄졌는데, 시험 참가자의 혈중 페닐알라닌 수치가 평균 63%, 고전적 PKU 환자의 경우 69% 감소한 것으로 나타났다.

세피압테린을 투여한 임상시험 참가자의 84%가 치료 가이드라인에 따른 기준치인 360µmol/L 미만에 도달하는 등 대다수의 참가자가 혈중 페닐알라닌 수치 조절에 성공했고, 참가자의 22%는 정상 수치에 도달했다. 전 세계적으로 약 5만8000명이 페닐케톤뇨증을 앓고 있는 것으로 추산된다.

지난 13일 모간 스탠리의 제프리 헝 애널리스트는 PTC 테라퓨틱스에 대한 투자의견을 '동일 비중'에서 '비중 확대'로 상향 조정하고 목표주가를 45달러에서 67달러로 올려 잡았다. 헝은 1년 전만 해도 거의 모든 프로그램에서 규제 역풍에 직면했던 것과 달리 최근 여러 긍정적인 업데이트에 힘입어 올해 들어 PTC 테라퓨틱스의 주가가 상승세를 보이고 있다는 점을 긍정적으로 평가했다.

모간 스탠리는 2025년 투자자들의 주요 관심사 중 하나가 내년 7월 29일로 예정된 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사완료 목표일까지 소아‧성인 페닐케톤뇨증 환자 치료제 세피압테린의 잠재적 승인 및 출시 가능성이 될 것으로 보고 있다.

이와 더불어 모간 스탠리는 앞서 언급한 FDA의 케빌리디 승인, 1억5000만달러에 희귀질환 우선 심사 바우처 판매 성공, 노바티스와의 수익성 높은 글로벌 라이선스 및 협력 계약 체결 등 일련의 긍정적인 사건들을 바탕으로 PTC 테라퓨틱스의 투자의견과 목표주가를 둘 다 높여 잡았다.

◆ 프리드리히 운동실조증 치료제 '바티퀴논'

지난 12월 19일 PTC 테라퓨틱스는 프리드리히 운동실조증(FA)의 소아 및 성인 환자 치료제로 개발한 동종 계열 최초 저분자 선택적 15-지질산소화효소(15-LO) 저해제인 '바티퀴논(vatiquinone)'의 신약 허가 신청서를 FDA에 제출했다고 밝혔다. 위약 대조시험으로 이뤄진 'MOVE-FA' 연구의 데이터와 함께 소아 및 성인 프리드리히 운동실조증 환자들이 참여한 가운데 진행된 두 건의 장기 연구에서 도출된 자료를 근거로 제시했다.

이들 세 건의 연구에서 확보된 자료를 보면 바티퀴논은 프리드리히 운동실조증 증상의 핵심적인 부분들에 작용해 증상의 진행 속도를 늦추는 데 괄목할 만하고 지속적이면서 임상적으로 유의미한 효과를 나타냈다. 또한 이 연구들은 바티퀴논이 다양한 연령대에서 안전하고 내약성이 우수하다는 것을 입증했다.

프리드리히 운동실조증은 주로 중추신경계와 심장에 영향을 미치는 파괴적이고 수명을 단축하는 희귀 신경근 장애의 일종이다. 일반적으로 유아기나 청소년기에 진단되며, 전 세계적으로 약 2만5000명이 프리드리히 운동실조증을 앓고 있다.

프리드리히 운동실조증은 가장 흔한 유전성 운동실조증으로 꼽히며, 프라탁신(frataxin) 유전자에 결함이 발생하면서 나타나는 것으로 알려져 있다. 프라탁신은 세포 대사 기전과 에너지 생성에 중요한 역할을 하는 일종의 미토콘드리아 단백질이다.

PTC 테라퓨틱스의 바티퀴논은 프리드리히 운동실조증에 영향을 받는 에너지 및 산화 스트레스 경로를 파괴하는 데 핵심적으로 관여하는 효소로 알려진 15-리폭시게나제(지질산소화효소)의 선택적 억제제로 설계됐다. 바티퀴논은 미토콘드리아 기능 장애와 산화 스트레스를 줄여 세포 염증을 감소시키고 신경 세포 생존을 촉진하는 것을 목표로 한다.

◆ 월가의 투자의견은

PTC 테라퓨틱스의 이러한 긍정적인 발전에도 불구하고 글로벌 투자은행(IB) 골드만삭스와 베어드의 애널리스트들은 PTC 테라퓨틱스의 뒤셴 근이영양증 치료제 '트랜스라나(Translarna, 성분명: 아탈루렌)'의 EU에서의 판매 지속성과 미국 내 트랜스라나와 바티퀴논에 대한 향후 규제 결정 등 PTC 테라퓨틱스가 처한 위험을 언급했다.

하지만 노바티스와의 계약을 비롯해 PTC 테라퓨틱스의 최근 발전 상황은 상당수 월가 IB들로부터 긍정적인 투자의견과 목표주가 상향 조정을 이끌어냈다. 베어드는 PTC 테라퓨틱스의 시장 성과와 노바티스와의 협력, 강력한 치료제 파이프라인에 따른 잠재적 미래 수익에 대한 전망을 바탕으로 '시장수익률 상회' 투자의견을 재확인하면서 목표주가를 52달러에서 70달러로 상향 조정했다. 이외에도 씨티가 26달러에서 32달러로, 뱅크오브아메리카(BofA)가 31달러에서 41달러로, UBS가 47달러에서 71달러로 각각 목표주가를 인상했다.

월가에선 PTC 테라퓨틱스에 '매수' 투자의견이 대다수다. 미 경제 매체 CNBC 집계에 따르면 15개 투자은행(IB) 중에 3곳이 '강력 매수', 6곳이 '매수'를 추천했고, 3곳이 '보유' 의견을 냈다. 2곳은 '시장수익률 하회' 의견을, 1곳은 '매도' 의견을 냈다. 이들이 제시한 목표주가의 평균은 현재 주가보다 26.97% 높은 58.71달러다. 월가 최고 목표주가는 80달러, 최저 목표주가는 32달러로 집계됐다.

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